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東北大学の阿部高明（たかあき）教授らのチームは、国が難病に指定している「ミトコンドリア病」の進行を抑える効果のある新化合物「ＭＡ−５」を開発した。マウスを使った実験で効果が見られたという。ミトコンドリア病は現在、有効な治療法がなく、世界初の治療薬開発の可能性がある発見だという。研究チームが２６日に発表した。
ミトコンドリア病は、細胞内のエネルギー産生工場ともいえるミトコンドリアに障害をきたす疾患で、神経・筋、循環器、代謝系、腎泌尿器系、血液系、視覚系、内分泌系、消化器系でエネルギー（ＡＴＰ＝アデノシン３リン酸）産生低下が起こり、幼少期から非常に大きな障害を生じさせる希少疾患。研究チームによると、現在のところ厳密に効果があると確定された治療薬はないという。
阿部教授らは腎臓病患者の血液中にＡＴＰ産生亢進作用があるインドール化合物が含まれていることを発見。その化合物の誘導体ライブラリーをスクリーニングし、新化合物「ＭＡ−５」を発見した。「ＭＡ−５」は、ミトコンドリア病患者由来の培養細胞の細胞死を抑制し、さらにミトコンドリア病のマウスで実験したところ、マウスの生存率を上げたという。
現在、「ＭＡ−５」の安全性試験が行われており、安全性が確認され次第、ミトコンドリア病患者を対象とした治験を始めるという。
また、この研究成果は、米国腎臓学会学術誌『Journal of the American Society of Nephrology』（電子版）に２５日午後５時（日本時間２６日午前７時）掲載された。
難病情報センターによると、ミトコンドリア病の患者は、英国やフィンランドの統計では１０万人に９〜１６人と報告されているという。しかし、ミトコンドリア病は、ミトコンドリアの機能低下が原因の病気の総称であり、症状が多様で、軽い症状の患者も多くいると予想されていることから、実際の数はさらに多い可能性があるという。
